Um dos remédios mais caros do mundo voltado para o tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) foi aplicado pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS).
O medicamento chamado delandistrogeno moxeparvoveque, comercialmente conhecido como Elevidys é usado para terapia gênica e produzido pela farmacêutica Roche. O remédio foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no início de dezembro de 2024.
O tratamento de alto custo é o principal fator que chama atenção, enquanto nos Estados Unidos, custa cerca de US$3,2 milhões, no Brasil foi estipulado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) o valor máximo de R$11 milhões o que faz dele o remédio mais caro disponível no país.
O medicamento será disponibilizado no prazo de 90 dias para pacientes que cumprirem todos os requisitos para o recebimento, segundo ordem do Supremo Tribunal Federal (STF).
Já a compra e a aplicação do medicamento em 57 dias, antecipando-se ao limite determinado pela Justiça. As primeiras infusões foram realizadas no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), referência no atendimento de doenças raras pelo SUS.
A distrofia muscular de Duchenne, ou síndrome de Duchenne, é uma doença genética rara que acomete, principalmente, pessoas do sexo masculino. A alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração da proteína distrofina no músculo das crianças, que causa o principal sintoma da doença, a fraqueza muscular. A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como subir escadas, pular e correr.
Como funciona o Elevidys:
Terapia gênica que atua na origem do problema por meio de um vetor viral, um virus modificado para ser inofensivo
Tratamento introduz células musculares (uma versão funcional do gene responsável pela produção da distrofina)
A proteína passa a ser parcialmente produzida, o que pode contribuir para retardar a progressão da doença e preservar a função muscular
“A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente já teve. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Os estudos realizados até agora indicam que o medicamento pode estabilizar ou retardar a progressão da doença, mas sua duração ainda é incerta”, explicou Michelle Becker, neurologista infantil responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA em comunicado.
O medicamento foi importado da Alemanha no início de fevereiro, e as infusões ocorreram no hospital de Porto Alegre nos dias 12 e 13 de fevereiro. Devido às especificidades do remédio, ele precisa ser armazenado em um ultra-freezer a -80ºC. O processo de administração, desde o preparo até a infusão, durou cerca de duas horas.
“Não sei se, no futuro, essa medicação poderá ter um efeito mais duradouro. Ainda não há evidências, mas só de estabilizar, a gente se sente abençoado”, afirmou Alessandro Neve, pai de um dos pacientes, em nota.
Luana Fassina, mãe da outra criança tratada, também acredita que o medicamento pode proporcionar uma melhor qualidade de vida ao filho. “Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao ministério, estamos dando um passo em busca de uma vida mais digna para ele”, concluiu.
Terapia gênica no SUS
O remédio foi aprovado pela Anvisa para crianças deambulantes (aquelas que ainda conseguem caminhar) com idades entre 4 e 7 anos. No entanto, o registro concedido é de caráter excepcional e exige monitoramento contínuo para avaliação de eficácia.
“O laboratório produtor deverá apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia, pois as evidências disponíveis ainda são limitadas”, informou o Ministério da Saúde. O registro atual é válido até dezembro de 2029, podendo ser renovado caso a farmacêutica cumpra os critérios exigidos.